美國批準用于杜氏肌肉萎縮癥的新藥
作者：蘇州市醫藥產品公平貿易工作站來源：tbtguide 點擊數： 580發布時間：2023年11月13日
? ? ? ?2023年10月23日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準口服皮質類固醇Agamree (Santhera制藥股份有限公司)用于兩歲及以上患者杜氏肌肉萎縮癥（DMD）的治療。
? ? ? ?DMD是一種罕見的疾病，由于缺乏肌營養不良蛋白而導致進行性肌無力。男性更容易受到這種疾病的影響，這種疾病可能會致命。
? ? ? ?Agamree最常見的副作用是疼痛樣癥狀（庫欣綜合征）、精神障礙、嘔吐、體重增加和維生素D缺乏。
? ? ? ?FDA授予該申請孤兒藥稱號。