? ? ? ?2023年11月27日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準片劑Ogsiveo(nirogacestat)用于需要全身治療的進行性硬纖維瘤成年患者。
? ? ? ?硬纖維瘤是非癌性的，但具有局部侵襲性。腫瘤可能侵入周圍的結構和器官，導致疼痛、行動不便和生活質量下降。
? ? ? ?Ogsiveo的有效性在一項國際、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗中進行了評估，受試者為142例不能手術治療的進展性硬纖維瘤成年患者。患者隨機接受150毫克Ogsiveo或安慰劑口服，每日兩次，直到疾病進展或出現不可接受的毒性。這項關鍵的臨床試驗表明，與安慰劑相比，Ogsiveo在無進展生存率方面提供了具有臨床意義和統(tǒng)計學意義的改善。此外，兩組的客觀緩解率也存在統(tǒng)計學差異，Ogsiveo組的緩解率為41%，安慰劑組為8%。
? ? ? ?Ogsiveo最常見的副作用是腹瀉、卵巢毒性、皮疹、惡心、疲勞、口腔炎、頭痛、腹痛、咳嗽、脫發(fā)、上呼吸道感染和呼吸困難。