? ? ? ?2024年2月23日，歐洲藥品管理局（EMA）建議批準Voydeya的上市許可，這是首款口服治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥（PNH）的藥物。
? ? ? ?PNH是一種罕見的遺傳性疾病，會導致溶血性貧血，可能危及生命。疾病癥狀包括疲勞、身體疼痛、血栓、出血和呼吸急促。PNH通常會隨著時間的推移而惡化，患者經常需要輸注紅細胞。
? ? ? ?Voydeya的活性物質是danicopan，這是一種補體抑制劑，可以防止紅細胞的破壞，從而有助于緩解PNH的癥狀。補體抑制劑是一種用于治療許多炎癥性疾病的免疫療法，這些疾病可能是由補體系統(tǒng)缺陷引起的，補體系統(tǒng)是人體先天免疫系統(tǒng)的一部分。
? ? ? ?接受Voydeya治療的患者最常見的副作用是頭痛、惡心、腹瀉、關節(jié)痛、嘔吐和發(fā)燒。一些患者出現肝酶升高和突破性溶血。關于Voydeya在老年患者中使用的長期數據是有限的。
? ? ? ?Voydeya通過EMA的優(yōu)先醫(yī)學（PRIME）計劃獲得支持，該計劃為具有解決患者未滿足醫(yī)療需求特殊潛力的藥物提供早期和加強的科學和監(jiān)管支持。