美國批準首個治療成人轉移性滑膜肉瘤的基因療法
作者：蘇州市醫藥產品公平貿易工作站來源：tbtguide 點擊數： 181發布時間：2024年9月8日
? ? ? ?2024年8月2日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準一種基因療法Tecelra，用于治療接受過化療的成人不可切除或轉移性滑膜肉瘤，
? ? ? ?Tecelra是首個獲得FDA批準的T細胞受體（TCR）基因療法。Tecelra中的T細胞被修飾以表達靶向MAGE-A4的TCR，MAGE-A4是滑膜肉瘤中癌癥細胞表達的抗原。該產品以單次靜脈注射劑量給藥。Tecelra的安全性和有效性在一項多中心、開放標簽的臨床試驗中進行了評估，受試者為接受過全身治療且腫瘤表達MAGE-A4腫瘤抗原的無法手術和轉移性滑膜肉瘤患者。根據總體反應率和對Tecelra治療的反應持續時間評估療效。在試驗中接受Tecelra治療的44名患者中，總體反應率為43.2%，中位反應持續時間為6個月。
? ? ? ?與Tecelra相關的最常見不良反應包括惡心、嘔吐、疲勞、感染、發燒、便秘、呼吸困難、腹痛、非心源性胸痛、食欲下降、心動過速、背痛、低血壓、腹瀉和水腫。Tecelr標簽中包含一個方框警告，接受Tecelra治療的患者可能會出現細胞因子釋放綜合征。