美國批準血友病新療法
作者：蘇州市醫藥產品公平貿易工作站來源：tbtguide 點擊數： 185發布時間：2024年10月21日
? ? ? ?2024年10月11日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準Hympavzi（marstacimab hncq）用于預防或減少12歲及以上患有血友病A沒有因子VIII抑制劑或血友病B沒有因子IX抑制劑的兒童和成人患者出血事件頻率。
? ? ? ?血友病A和血友病B分別是由凝血因子VIII或IX功能障礙或缺乏引起的遺傳性出血性疾病。患者無法正常凝血，受傷或手術后出血時間可能比正常情況長。他們的肌肉、關節和器官也可能出現自發性出血，可能危及生命。
? ? ? ?Hympavzi是一種新型藥物，通過減少天然抗凝蛋白量，降低其活性，從而增加凝血酶的量。Hympavzi的批準是基于一項針對116名患有嚴重血友病A或嚴重血友病B的成人和兒童男性患者的開放標簽、多中心研究。Hympavzi療效的主要衡量標準是年出血率。Hympavzi最常見的副作用是注射部位反應、頭痛和瘙癢。Hympavzi附帶了關于循環血栓、超敏反應和胚胎毒性的警告和預防措施。