美國批準Evrysdi用于兩個月以下患有脊髓性肌萎縮癥的嬰兒
作者：蘇州市醫藥產品公平貿易工作站來源：tbtguide 點擊數： 613發布時間：2022年6月21日
? ? ? ?2022年5月31日，羅氏公司宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準Evrysdi? (risdiplam)用于兩個月以下患有脊髓性肌萎縮癥（SMA）的嬰兒。
? ? ? ?該批準是基于新生兒彩虹魚研究的中期療效和安全性數據，該研究表明，接受Evrysdi治療的大多數有癥狀的嬰兒在治療12個月后，都達到了關鍵的里程碑，例如坐、站、行走。目前，Evrysdi在美國被批準用于治療所有年齡段兒童和成人的SMA。
? ? ? ?Evrysdi已在81個國家獲得批準，另有27個國家正在審查該檔案。