? ? ? ? 2022年8月31日，美國食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)Xenpozyme (Olipudase alfa) 用于患有酸性鞘磷脂酶缺乏癥（ASMD）的兒童和成人患者。ASMD是一種導(dǎo)致過早死亡的罕見遺傳病。Xenpozyme是第一個批準(zhǔn)用于治療ASMD患者與中樞神經(jīng)系統(tǒng)無關(guān)癥狀的藥物。
ASMD是由于缺乏分解在肝臟、脾臟、肺和大腦中積累的一種稱為鞘磷脂的復(fù)雜脂質(zhì)所需的酶引起的疾病。ASMD患者腹部增大，可導(dǎo)致疼痛、嘔吐、進(jìn)食困難和跌倒。受影響最嚴(yán)重的患者有嚴(yán)重的神經(jīng)癥狀，很少存活超過2至3歲。其他患者可能存活到成年，但過早死于呼吸衰竭。
Xenpozyme是一種酶替代療法，有助于減少肝、脾和肺中的鞘磷脂累積。在一項隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照研究中，31名隨機(jī)服用Xenpozyme或安慰劑的患者證明了Xenpoxyme治療ASMD的療效。由于該研究有安慰劑對照， FDA能夠得出結(jié)論，Xenpozyme是有效的。該藥物通過靜脈輸注。
Xenpozyme最常見的副作用包括頭痛、咳嗽、發(fā)燒、關(guān)節(jié)疼痛、腹瀉和低血壓。