? ? ? ? 2022年11月22日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準Hemgenix用于目前正在使用因子IX預防治療、目前或歷史上有危及生命的出血、或反復出現(xiàn)嚴重自發(fā)性出血發(fā)作的B型血友?。ㄏ忍煨砸蜃覫X缺乏）成人患者。這是一種基于腺相關病毒載體的基因治療方法。
? ? ? ?B型血友病是一種遺傳性出血疾病，由凝血因子IX水平缺失或不足引起。長時間的出血會導致嚴重的并發(fā)癥，如關節(jié)、肌肉或內臟器官（包括大腦）出血。Hemgenix是一種一次性基因治療產(chǎn)品，通過靜脈輸注一次性給藥。Hemgenix由攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成。該基因在肝臟中表達以產(chǎn)生因子IX蛋白，從而提高因子IX的血液水平，達到限制出血發(fā)作的效果。
? ? ? ?Hemgenix的安全性和有效性試驗在兩項對57名18歲至75歲患有嚴重或中度B型血友病的成年男性進行的研究中進行。在一項有54名參與者的研究中，受試者的因子IX活性水平增加。
與Hemgenix相關的最常見不良反應包括肝酶升高、頭痛、輕度輸液相關反應和流感樣癥狀。